FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先审查，用于治疗1改型原发性高草酸尿症

全球领先的RNAi治疗法日本公司Alnylam Pharmaceuticals宣布，澳大利亚食品药品管理局（FDA）已遵从该日本公司lumasiran的新药提出申请（NDA），用于治疗法1型细菌性低草胺尿症（PH1）。FDA还为lumasiran授与了适当初审。

Lumasiran是一种研究性、腹腔给药的抑制剂羧酸胺还原酶1（HAO1）的RNAi治疗法药器物，正在开发用于治疗法PH1。HAO1编码丙酮胺还原酶（GO）。因此通过沉默HAO1并消耗GO酶，lumasiran可以抑制草胺盐的显现出，草胺盐是直接影响PH1病理生理的代谢产器物。

PH1是一种极多见的疾病，其中草胺盐的脱水显现出致使草胺钙晶格在消化道脏和泌尿道中的岩层，并显然致使痉挛和风湿热消化道结石的形成和消化道钙化。尽管少数患者对维生素B6治疗法有几乎反应，但已确定批准的PH1药器物治疗法。

Lumasiran是利用Alnylam的增强稳定化学（ESC）-GalNAc-缀合器物关键技术，可按月份顺利进行腹腔依靠给药，并具有更好的耐用性和广泛应用的治疗法指数。Lumasiran已获得澳大利亚和欧洲议会的孤儿药美名，澳大利亚食品和药器物管理局（FDA）的革命性治疗法美名和气喘罕见病美名，以及欧洲药品管理局（EMA）的适当药品（PRIME）美名。

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